අවම වශයෙන් එක් endocrine therapy ප්රතිකාර පෙළකට පසුව රෝගය වර්ධනය වූ, ER-positive, HER2-negative සහ ESR1 විකෘති සහිත උසස් අවධියේ හෝ ශරීරයේ වෙනත් ප්රදේශවලට පැතිර ගිය පියයුරු පිළිකා ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා `imlunestrant` සහ `abemaciclib` ඖෂධ සංයෝජනයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. රුධිරයේ සංසරණය වන පිළිකා DNA (ctDNA) පරීක්ෂාවකින් ESR1 විකෘතිය හඳුනාගෙන සුදුසු ප්රතිකාරය තෝරාගැනීමට මෙම නිරවද්ය වෛද්ය ප්රවේශය උපකාරී වේ.
1 වන වර්ගයේ දියවැඩියාව හා සම්බන්ධ නිදන්ගත වකුගඩු රෝගය ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා finerenone භාවිතයට FDA අනුමැතිය ලබා දී ඇත. Phase 3 FINE-ONE පරීක්ෂණයේදී finerenone මගින් මුත්රා සමඟ පිටවන ඇල්බියුමින් සැලකිය යුතු ලෙස අඩු කළ නමුත්, එමගින් වකුගඩු අක්රිය වීම හෝ ඩයලයිසිස් අවශ්යතාව වැළැක්විය හැකි බව මෙම පරීක්ෂණයෙන් සෘජුව තහවුරු කර නැත.
පුද්ගලයින් 1,785 දෙනෙකු සම්බන්ධ කරගත් ජාත්යන්තර අධ්යයනයකදී, microRNA රටාවක් සහ CA19-9 රුධිර සලකුණ ඒකාබද්ධ කළ PANXEON පරීක්ෂණය මගින් I–II අදියරේ අග්න්යාශ පිළිකාවලින් 86.8%ක් හඳුනා ගැනීමට හැකි විය. මෙය මුල් අවධියේ පිළිකා හඳුනා ගැනීම සඳහා බලාපොරොත්තු තැබිය හැකි ප්රතිඵලයක් වුවද, PANXEON තවමත් සාමාන්ය භාවිතය සඳහා තහවුරු කළ පිළිකා පරීක්ෂණයක් නොවේ.
සක්රීය ලූපස් රෝගයෙන් පෙළෙන පුද්ගලයන් සඳහා A-319 නම් පරීක්ෂණාත්මක bispecific antibody ප්රතිකාරයෙන් පසු ඉතා ගැඹුරු B-සෛල අඩුවීමක් සහ දිරිගන්වන රෝග සමනය වීමේ සලකුණු Phase 1 පරීක්ෂණයකදී දක්නට ලැබිණි. එක් එක් රෝගියා සඳහා වෙන වෙනම නිෂ්පාදනය කරන CAR-T ප්රතිකාරයට වඩා සරල, කලින්ම නිෂ්පාදනය කර භාවිතයට සූදානම් කළ හැකි ප්රවේශයක් බවට මෙය පත්විය හැකි නමුත්, අධ්යයනයට ඇතුළත් වූයේ රෝගීන් 12 දෙනෙකු පමණක් බැවින් එහි ඵලදායීතාව තවම තහවුරු කළ නොහැක.
අධි-අවදානම් ස්මෝල්ඩරින් මල්ටිපල් මයිලෝමා (high-risk smoldering multiple myeloma) සහිත රෝගීන් සම්බන්ධ randomized Phase 2 පරීක්ෂණයකදී, lenalidomide–dexamethasone ප්රතිකාරයට වඩා teclistamab මගින් ඉතා ගැඹුරු ප්රතිචාර ලැබී ඇත. මෙම ප්රතිඵල රෝග ලක්ෂණ සහිත මයිලෝමා ඇතිවීමට පෙර ප්රතිකාර කිරීමේ හැකියාව පිළිබඳ වැදගත් සලකුණක් වුවද, පරීක්ෂණය කුඩා එකක් වන අතර මයිලෝමා වර්ධනය හෝ මරණය වැළැක්විය හැකි බව තවම තහවුරු වී නැත.
එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පාලන අධිකාරිය (FDA) විසින් ඇපිටෙග්රොමැබ් (apitegromab) ඖෂධය, ස්පයිනල් මස්කියුලර් ඇට්රොෆි (SMA) රෝගයේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම සෘජුව ඉලක්ක කරන ප්රථම ප්රතිකාරය ලෙස අනුමත කර ඇත. මෙය දැනට පවතින SMN2-ඉලක්කගත ප්රතිකාර වෙනුවට ලබාදෙන ඖෂධයක් නොව, ඒවාට අමතරව ලබාදෙන ප්රතිකාරයකි. නවීන SMA ප්රතිකාර ලබමින් සිටියද තවදුරටත් මාංශ පේශි දුර්වලතාව පවතින රෝගීන් සඳහා මෙය නව ප්රතිකාර උපායමාර්ගයක් එක් කරයි.
රුධිර සැපයුම අවහිර වීමෙන් ඇතිවන ischemic stroke තත්ත්වයට පත් පුද්ගලයන් 1,000කට ආසන්න සංඛ්යාවක් ඇතුළත් randomized clinical trial එකකදී, loberamisal නමැති පරීක්ෂණාත්මක ඖෂධය ලබාගත් රෝගීන් දින 90කට පසුව වඩා හොඳ ක්රියාකාරී යථා තත්ත්වයට පත්වීමක් පෙන්නුම් කළහ. මෙම ප්රතිඵල බලාපොරොත්තු සහගත වුවද, ඖෂධය සම්මත ප්රතිකාරයක් වීමට පෙර තවදුරටත් පරීක්ෂණ අවශ්ය වේ.
FDA විසින් sevabertinib ඖෂධයේ අනුමැතිය පුළුල් කර ඇති අතර, සුදුසු HER2/ERBB2 විකෘති සහිත ඇතැම් advanced non-small-cell lung cancer රෝගීන්ට වෙනත් systemic ප්රතිකාර ලබාදීමට පෙර මෙම ඉලක්කගත ප්රතිකාරය ලබාදීමට දැන් අවස්ථාව ලැබේ.
පරීක්ෂණාත්මක ARO-RAGE ආශ්වාස RNA ඖෂධය මුල් මානව පරීක්ෂණයකදී පෙණහලු තුළ එහි ඉලක්කගත RAGE පද්ධතිය ප්රබල ලෙස අඩු කළේය. මෙය පෙණහලු වෙත සෘජුව gene-silencing ඖෂධ ලබාදිය හැකි බවට බලාපොරොත්තු සහගත මුල් සාක්ෂියක් වන නමුත් රෝගීන්ට සැබෑ සායනික ප්රතිලාභයක් ලැබෙන බව තවම තහවුරු වී නැත.
Randomized clinical trial එකකදී high-frequency spinal-cord stimulation ලබාගත් දරුණු painful diabetic neuropathy රෝගීන්ගේ වේදනාව සැලකිය යුතු ලෙස අඩු වූ අතර සංවේදනයද වැඩිදියුණු විය. සමේ කුඩා nerve fibres සම්බන්ධ මුල් සොයාගැනීම් ද වාර්තා වූ නමුත්, එය හානියට පත් ස්නායු නැවත වර්ධනය වන බවට තහවුරු කිරීමක් නොවේ.
COPD රෝගීන් 1,695 දෙනෙකු ඇතුළත් randomized clinical trial එකකදී, හෘද රෝගයක් සඳහා beta-blocker ඖෂධයක් අවශ්ය නොවන පුද්ගලයන්ට Metoprolol එක් කිරීමෙන් COPD උත්සන්න වීම්, හෘද-රුධිර නාල සිදුවීම් හෝ මරණ සැලකිය යුතු ලෙස අඩු වූයේ නැත.
ගෙලේ carotid ධමනිවල සාමාන්ය ultrasound රූප AI පද්ධතියකින් විශ්ලේෂණය කිරීමෙන් අවදානම් සහිත plaque හඳුනාගෙන, පසුව ආඝාතයට සම්බන්ධ රුධිර නාල සිදුවීම් ඇතිවීමේ වැඩි අවදානමක් ඇති පුද්ගලයන් වෙන්කර හඳුනාගත හැකි බව විශාල අධ්යයනයක් පෙන්වා දෙයි.
ස්නායු පද්ධතියට ක්රමයෙන් හානි කරන දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන සැන්ෆිලිපෝ සින්ඩ්රෝමය A වර්ගය (Sanfilippo syndrome type A) සහිත, ස්නායු වර්ධන ක්රියාකාරීත්වය තවමත් පවත්වාගෙන යන ළමුන් සඳහා `rebisufligene etisparvovec-hopf` නමැති එක්වරක් පමණක් ලබාදෙන ජාන ප්රතිකාරයට ඇමරිකානු ආහාර හා ඖෂධ අධිකාරියේ (FDA) අනුමැතිය හිමිවී ඇත. මෙය මෙම රෝගය සඳහා FDA අනුමත කළ ප්රථම ප්රතිකාරයයි. ප්රතිකාර නොලැබූ natural-history කණ්ඩායමක් සමඟ කළ සංසන්දනයේදී ප්රතිකාර ලැබූ ළමුන්ගේ සංජානන වර්ධනය වඩා හොඳින් පවත්වාගෙන ගිය බව පෙනී ගියද, මෙම ප්රධාන සංසන්දනය සාම්ප්රදායික randomized placebo-controlled trial එකක් නොවේ.
සක්රීය ලූපස් රෝගයෙන් පෙළෙන පුද්ගලයන් සඳහා A-319 නම් පරීක්ෂණාත්මක bispecific antibody ප්රතිකාරයෙන් පසු ඉතා ගැඹුරු B-සෛල අඩුවීමක් සහ දිරිගන්වන රෝග සමනය වීමේ සලකුණු Phase 1 පරීක්ෂණයකදී දක්නට ලැබිණි. එක් එක් රෝගියා සඳහා වෙන වෙනම නිෂ්පාදනය කරන CAR-T ප්රතිකාරයට වඩා සරල, කලින්ම නිෂ්පාදනය කර භාවිතයට සූදානම් කළ හැකි ප්රවේශයක් බවට මෙය පත්විය හැකි නමුත්, අධ්යයනයට ඇතුළත් වූයේ රෝගීන් 12 දෙනෙකු පමණක් බැවින් එහි ඵලදායීතාව තවම තහවුරු කළ නොහැක.
පරීක්ෂණාත්මක ARO-RAGE ආශ්වාස RNA ඖෂධය මුල් මානව පරීක්ෂණයකදී පෙණහලු තුළ එහි ඉලක්කගත RAGE පද්ධතිය ප්රබල ලෙස අඩු කළේය. මෙය පෙණහලු වෙත සෘජුව gene-silencing ඖෂධ ලබාදිය හැකි බවට බලාපොරොත්තු සහගත මුල් සාක්ෂියක් වන නමුත් රෝගීන්ට සැබෑ සායනික ප්රතිලාභයක් ලැබෙන බව තවම තහවුරු වී නැත.
වකුගඩු අක්රිය වූ පුද්ගලයෙකුට බද්ධ කළ ජාන වෙනස් කළ ඌරු වකුගඩුවක් දින 271ක් පුරා ක්රියාත්මක වූ අතර, පසුව ඔහුට මිනිස් දායක වකුගඩුවක් ලැබෙන තෙක් ඩයලෙසිස් ප්රතිකාරයෙන් තොරව සිටීමට එයින් හැකි විය.
U.S. regulators approved Casgevy in December 2023 — the world's first medicine based on CRISPR-Cas9 gene editing — offering a potential one-time functional cure for sickle cell disease and marking a watershed moment in the history of genetic medicine.
දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන ඇටැක්සියා-ටෙලන්ජියෙක්ටේසියා (ataxia-telangiectasia — A-T) සමඟ ඇතිවන ඇටැක්සියා — ශරීරයේ චලනයන් සහ සම්බන්ධීකරණය පාලනය කිරීමේ අපහසුතාව — සඳහා `levacetylleucine` ඖෂධයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. Randomized Phase 3 පරීක්ෂණයකදී සති 12ක පාලිත කාලය තුළ ataxia මිනුම්වල වැඩිදියුණුවක් පෙන්නුම් කළද, මෙම ඖෂධය දිගුකාලීන ස්නායු පිරිහීම මන්දගාමී කරන බව තවම තහවුරු වී නොමැත.
අවම වශයෙන් එක් endocrine therapy ප්රතිකාර පෙළකට පසුව රෝගය වර්ධනය වූ, ER-positive, HER2-negative සහ ESR1 විකෘති සහිත උසස් අවධියේ හෝ ශරීරයේ වෙනත් ප්රදේශවලට පැතිර ගිය පියයුරු පිළිකා ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා `imlunestrant` සහ `abemaciclib` ඖෂධ සංයෝජනයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. රුධිරයේ සංසරණය වන පිළිකා DNA (ctDNA) පරීක්ෂාවකින් ESR1 විකෘතිය හඳුනාගෙන සුදුසු ප්රතිකාරය තෝරාගැනීමට මෙම නිරවද්ය වෛද්ය ප්රවේශය උපකාරී වේ.
1 වන වර්ගයේ දියවැඩියාව හා සම්බන්ධ නිදන්ගත වකුගඩු රෝගය ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා finerenone භාවිතයට FDA අනුමැතිය ලබා දී ඇත. Phase 3 FINE-ONE පරීක්ෂණයේදී finerenone මගින් මුත්රා සමඟ පිටවන ඇල්බියුමින් සැලකිය යුතු ලෙස අඩු කළ නමුත්, එමගින් වකුගඩු අක්රිය වීම හෝ ඩයලයිසිස් අවශ්යතාව වැළැක්විය හැකි බව මෙම පරීක්ෂණයෙන් සෘජුව තහවුරු කර නැත.
එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පාලන අධිකාරිය (FDA) විසින් ඇපිටෙග්රොමැබ් (apitegromab) ඖෂධය, ස්පයිනල් මස්කියුලර් ඇට්රොෆි (SMA) රෝගයේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම සෘජුව ඉලක්ක කරන ප්රථම ප්රතිකාරය ලෙස අනුමත කර ඇත. මෙය දැනට පවතින SMN2-ඉලක්කගත ප්රතිකාර වෙනුවට ලබාදෙන ඖෂධයක් නොව, ඒවාට අමතරව ලබාදෙන ප්රතිකාරයකි. නවීන SMA ප්රතිකාර ලබමින් සිටියද තවදුරටත් මාංශ පේශි දුර්වලතාව පවතින රෝගීන් සඳහා මෙය නව ප්රතිකාර උපායමාර්ගයක් එක් කරයි.
Mpox (වඳුරු උණ) වෛරසයේ ව්යාප්තිය පිළිබඳව ශ්රී ලංකා සෞඛ්ය අංශ සහ ලෝක සෞඛ්ය සංවිධානය (WHO) දැඩි අවධානයෙන් පසුවේ. අප්රේල් 13 වන දින වන විට, මෙරට තුළ වෛරසය පැතිරීමේ ක්ෂණික තර්ජනයක් නොමැති වුවද, ජාත්යන්තර සංචාරකයින් හරහා සිදුවිය හැකි ආසාදනය වීම් වළක්වා ගැනීමට පියවර ගෙන ඇත.
ස්ථූලතාවයට එරෙහිව සටන් කළ හැකි නවතම විද්යාත්මක සොයාගැනීමක් ලෙස, මොළයේ ඇති 'Astrocytes' නම් තාරකා හැඩැති සෛල මගින් ආහාර රුචිය පාලනය කරන ආකාරය පර්යේෂකයන් විසින් සොයාගෙන ඇත. මෙය ඉදිරියේදී අතුරු ආබාධවලින් තොර බර අඩු කිරීමේ ඖෂධ නිපදවීමට විශාල පිටුවහලක් වනු ඇතැයි අපේක්ෂා කෙරේ.
The World Health Organization declared mpox a public health emergency of international concern in August 2024 — its second such declaration in two years — as a new, more transmissible clade Ib strain spread rapidly through the Democratic Republic of Congo and neighbouring countries.
